细胞系基因编辑简介

    细胞系基因编辑是一种在细胞系中进行的基因编辑技术。这种技术允许科学家在细胞的基因组中精确地添加、删除或更改DNA序列。这种能力对于研究基因功能、模拟疾病以及开发新的治疗方法都非常重要。

基因编辑技术

    CRISPR-Cas9是一种基因编辑技术，源自原核生物的一种天然免疫系统。当病毒入侵细菌时，细菌能够捕捉到外来的遗传物质片段并且将其整合到自身基因组的CRISPR的间隔区。噬菌体病毒第二次入侵时，CRISPR转录生成前体crRNA (pre-crRNA)，pre-crRNA通过加工形成含有与外源基因序列匹配的crRNA，该crRNA与病毒基因组的同源序列识别后，介导Cas蛋白进行结合并切割，从而保护自身免受病毒入侵。

    CRISPR-Cas9系统中的核酸内切酶切割特异性由RNA序列引导，因此通过对向导RNA (gRNA) 序列进行工程改造，并将其与Cas9核酸内切酶一起递送至靶细胞内后，几乎可以对任何基因组位点进行编辑。

    CRISPR-Cas9已经成为现有基因编辑和基因修饰里面效率最高、最简便、成本最低、最容易上手的技术之一，成为当今最主流的基因编辑系统。这种技术的广泛应用包括基因敲除（Knock-out）和基因敲入（Knock-in）。基因敲除是通过Cas9对靶基因组进行剪切，形成DNA的双链断裂。在通常情况下，细胞会采用高效的非同源末端连接方式（NHEJ）对断裂的DNA进行修复。但是，在修复过程中通常会发生碱基插入或缺失的错配现象，造成移码突变，使靶标基因失去功能，从而实现基因敲除。基因敲入是当DNA双链断裂后，如果有DNA修复模板进入到细胞中，基因组断裂部分会依据修复模板进行同源重组修复（HDR），从而实现基因敲入。

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